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Actualité du: 2 janvier 2012

Un espoir de guérir certaines cécités à la suite des bons résultats d’un essai clinique


Les chercheurs du Centre Hospitalo-Universitaire Hadassah viennent de mener à bien un essai clinique démontrant l’efficacité d’une thérapie génique pour redonner la vue à des patients atteints d’amaurose congénitale de Leber. Cette maladie génétique provoque un déficit visuel prononcé, avec évolution vers la cécité.

Les personnes atteintes d’amaurose congénitale de Leber ont une mauvaise vision nocturne, une faible acuité visuelle et un champ visuel limité.  La malvoyance du début évolue vers une cécité complète.  Certains malades présentent également un strabisme, des mouvements saccadés de l’oeil, une sensibilité excessive à la lumière et des cataractes.  La maladie est héréditaire, le plus souvent transmise sur le mode autosomique récessif.

maculaLes personnes atteintes d’amaurose congénitale de Leber ont une mauvaise vision nocturne, une faible acuité visuelle et un champ visuel limité.  La malvoyance du début évolue vers une cécité complète.  Certains malades présentent également un strabisme, des mouvements saccadés de l’oeil, une sensibilité excessive à la lumière et des cataractes.  La maladie est héréditaire, le plus souvent transmise sur le mode autosomique récessif.

L’étude a été conduite par le Dr Eyal Banin du Centre Hadassah pour la dégénérescence rétinienne et maculaire en coopération avec des chercheurs éminents aux Etats-Unis et en Grande Bretagne.  Le gène normal était injecté dans la rétine pour remplacer le gène défectueux RPE65 et stimuler une production de protéines.

Deux des participants à l’étude, Dana et Yossi, ont été traités sur seulement une partie de la rétine d’un seul oeil.  Les résultats ont été spectaculaires : quelques semaines plus tard, les deux jeunes gens étaient ravis de l’amélioration.

« C’est extraordinaire, aujourd’hui je vois des choses que je n’avais jamais vues, » dit Yossi.  Quant à Dana, elle s’exclame : « ce nouveau traitement a changé ma vie ! »  Pour entendre Dana et Yossi parler eux-mêmes du succès de leur traitement, cliquez sur http://www.mvrf.org/news.php.

Les impressions subjectives de Yossi et Dana sont confirmées par des observations quantitatives et objectives de la zone traitée. Les spécialistes de Hadassah espèrent qu’en poursuivant leurs recherches ils pourront mettre au point des traitements géniques pour d’autres types de dégénérescences rétiniennes.  « Ces progrès ont un retentissement inimaginable, non seulement sur les malades déjà en traitement et leurs familles, mais aussi sur toute une population de personnes atteintes de dégénérescences rétiniennes et maculaires en Israël », remarque le Dr Banin.  « Pour elles, il y a enfin une lueur d’espoir. Nous sommes bien conscients de notre chance d’avoir comme partenaires dans ces découvertes exaltantes la Macula Vision Research Foundation (MVRF).  Sans leur aide, cette étude clinique n’aurait pas été possible. »